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意大利基因疗法临床获得成功 两盲人儿童重见光明

Di Pubblicato Dicembre 17, 2019

日前,隶属于意大利坎帕尼亚大学的路易吉·范维德里眼科治疗中心,眼科专家和医生通过采用基因疗法临床试验,成功恢复了1名8岁和1名9岁盲人儿童的视力。

两名儿童眼疾患者皆因一种特殊的遗传性视网膜营养不良,而导致完全失明。

 

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意大利眼科手术室。

 

  据报道,这是意大利首次将基因疗法创新技术运用于临床试验,并取得了最佳治疗效果,使两名失明儿童重见光明。

  报道称,两名儿童患者其眼疾是因RP65基因突变,而造成的失明。通常此种病患在儿童时期开始发病,随着病情加重成年后将彻底失明。

  坎帕尼亚大学眼科眼科治疗中心主任表示,两名儿童眼疾患者是通过Luxturna的一种新疗法,而获得的临床最佳治疗效果。通过提供基因拷贝方式,将基因药物注射到视网膜中,从而改善了患者的视力。

  专家指出,实验证明,采用基因疗法治疗眼疾,手术后效果十分明显,特别是在弱光条件下,视觉上有了明显改善。且患者在手术几天后便可以自由走动,上下楼,甚至能够跑步。

  据悉,意大利那不勒斯大学、诺华制药等医疗科研机构,共同参与了基因眼疾疗法的药品研发和临床试验。

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